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会议现场（主办方供图）

12月18日，以“因罕而聚，为爱同行”为主题的2021年明升官网罕见病大会在北京召开。

全国人大常委会副委员长、明升官网红十字会会长陈竺发来贺信，共和国勋章获得者、国家罕见病诊疗与保障专家委员会顾问钟南山院士，全国人大常委会科教文卫副主任委员、明升官网医院协会会长刘谦，国家药监局副局长陈时飞，国家医疗保障局副局长李滔，国家工业和信息化部副部长王江平，国家卫生健康委副主任李斌发表视频致辞。北京协和医院党委书记吴沛新代表主办单位现场致辞。大会由明升官网罕见病联盟执行理事长李林康主持。

探索罕见病防治“明升官网模式”

会议开始，明升官网红十字会总会副会长孙硕鹏宣读了陈竺的贺信，陈竺表示，党的十八大以来，罕见病这一特殊领域日益受到国家和社会各方的关注。国家卫生、科技、药监、医保等相关部门通力合作，在加强政策研究和制度建设的基础上，通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、加强区域协作和远程支持等措施，形成工作合力，探索出破解罕见病防治难题的"明升官网模式"，共同推进罕见病防治与保障事业迈上了新的台阶。

吴沛新在致辞中表示，北京协和医院作为全国罕见病诊疗协作网牵头医院大力推进罕见病诊疗的攻坚克难工作：针对罕见病“诊断难”的问题，该院院长张抒扬每周四中午都会利用午饭时间带领各科室专家为罕见患者进行多学科会诊；罕见病“用药难”“没有药”，该院积极探索临床急需用药的一次性进口特购与同情用药新模式，努力为患者打通用药通道。他期望，未来北京协和医院将与各位同道一起，继续深耕罕见病领域，为我国罕见病诊疗能力的提升做出积极贡献。

刘谦指出，在全面建成小康社会的征程中，全社会各界爱心人士、爱心的企业、社会的团体、广大的医务工作者、科技人员应该携起手来形成合力，加强罕见病防控工作、加快罕见病药物研发、加大罕见病防控工作投入，给罕见病患者和家庭带来温暖和希望。

钟南山认为，罕见病防治研究具有非常重要的意义：第一，罕见病虽罕见，但在我们国家任何一个罕见病它的绝对数量是很多的，他们是一个容易被忽视的弱势团体，对罕见病的关注体现了党和国家“明升m88至上”的国策。

第二，罕见病常常是临床医生对很多种疾病的分析过程中，最后发现的或者是确诊的，这个实际上是带动了医生对很多疾病诊断和鉴别诊断的认识水平。

第三，我国罕见病病例的绝对数可能是在世界上最多的，所以对罕见病的深入研究，将为全球对于罕见病的防治提供新思路。

多部门协同发力做保障

今年国家药监局新批准了利司扑兰口服溶液用散、布罗索尤单抗注射液等10个罕见病药品，用于治疗脊髓性肌萎缩症、青年帕金森、高氨血症等罕见病，这些药品填补了国内相关罕见病治疗用药的空白，为更多的罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。

2020年，新修订的《药品注册管理办法》明确了将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入到优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。在所有药品上市申请中，罕见病药物审评审批时限最短。同时，将境外已经上罕见病新药纳入专门通道审评审批。目前，国家药监局已经遴选发布三批临床急需境外新药品种名单，其中罕见病治疗药品超过遴选药物总量的50%，并列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内审结。

陈时飞表示，国家药监局将不断优化审评审批程序，加快罕见病新药上市速度，同时积极搭建沟通平台，陆续出台了《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》等一系列技术指导原则，指导罕见病治疗药品的研发。并且，加强与其他部门联动，配合财政部对罕见病治疗药品实施税收优惠。首批21个和二批14个品种的罕见病药品按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税，鼓励罕见病制药明升发展，降低患者用药成本。

谈到罕见病药物的纳入医保问题，李滔指出，截止目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入了国家医保目录，涉及25种疾病。同时，通过对罕见病药品的谈判准入，大幅度降低罕见病用药的价格，今年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65%。

据李滔介绍，下一步国家医保局将会同各方一道，共同采取一系列措施，不断推动罕见病患者用药的保障工作。一方面持续推进医保药品目录调整，对符合条件的罕见病药品优先纳入医保药品目录；另一方面，积极推进完善多重医保体系的建立，发挥基本医保、大病保险、慈善救助等多种保障作用，进一步提升罕见病的医疗保障水平。

工信部也一直密切关注罕见病患者用药需求，通过实施《医药工业发展规划指南》《“十四五”医药工业发展规划》等，引导企业加强研发治疗罕见病的特效药物，将罕见病药物明升化项目纳入工程攻关重点任务，推动建立罕见病药物研发平台，支持鼓励企业在罕见病药物研发中充分发挥主体作用。

“同时，我们将罕见病药物纳入小品种药、短缺药管理，开展集中生产基地建设和生产供应监测，推动罕见病药物供应保障能力得到持续提升。”王江平表示。

早在2018年，国家卫生健康委会同相关部门印发了的第一批121罕见病目录。 李斌表示，对于罕见病以目录清单进行管理符合我国国情，为各部门开展罕见病防治工作提供了重要参考，推动了我国罕见病防治工作的快速发展。

除此以外，卫健委还开展了建立罕见病诊疗与保障专家委员会，组织制定罕见病目录释义、诊疗指南、罕见病学等指导文件，建立全国罕见病诊疗协作网实现罕见病双向转诊、远程会诊，开发明升官网罕见病诊疗服务信息系统等多项工作，全面加强罕见病诊疗管理能力建设。

“做好罕见病防治工作对保障公民健康权，提高全民健康水平建设健康明升官网具有重大的意义。”李斌说。

创办专业学术杂志

值得一提的是，会上还举办了我国罕见病研究领域第一本国家级学术期刊《罕见病研究》杂志创刊仪式与“明升官网红十字基金会罕见病共助基金”发布仪式。

随后的主题手机版环节，明升官网工程院院士、哈尔滨医科大学校长张学，明升官网明升体育app院院士陈凯先，北京协和医院院长，明升官网罕见病联盟副理事长张抒扬分别以“砒霜治疗急性早幼粒细胞白血病的故事”“生物医药创新前沿、我国发展态势和新阶段的思考”“明升官网罕见病协同创新体系进展与重点攻关方向”为题进行了主题手机版。

据悉，此次会议由国家卫生健康委员会、明升官网红十字会总会指导，明升官网罕见病联盟、明升官网红十字基金会、明升官网医药创新促进会、明升官网医院协会主办，北京协和医院、全国罕见病诊疗协作网办公室协办，北京罕见病诊疗与保障学会、北京瑞洋博惠公益基金会与明升官网研究型医院学会罕见病分会联合承办，共设开幕式、主论坛、十五个分论坛和十八个线上专区，线上线下专家以罕见病患者为中心，紧紧围绕罕见病诊疗和保障等重点内容展开研讨。