2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会即将于6月4~8日在线举行，会上将发布肿瘤精准治疗药物Vitrakvi（larotrectinib）最新临床应用结果。
larotrectinib是首款专为NTRK融合基因融合的肿瘤患者设计的口服TRK抑制剂。该化合物在成人和儿童TRK融合基因融合肿瘤，包括中枢神经系统（CNS）肿瘤中显示出高缓解率，且持续缓解时间超过四年。截至目前，临床试验仍在进行中，最新的数据集已发表在《柳叶刀肿瘤学》杂志上。
TRK融合肿瘤的成因是一个NTRK基因与另一个不相关的基因融合，从而产生异常的TRK蛋白。目前，四项不同研究分析证实，larotrectinib临床表现包括快速和高度持久的反应以及良好的安全性特征，适用于全部年龄和多种肿瘤类型的TRK融合肿瘤患者。这些分析包括对非原发性CNS实体瘤、原发性中枢神经系统肿瘤和携带神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合的肺癌的最新长期疗效和安全性数据。
一项患者间的汇集回顾性分析显示，大多数TRK融合肿瘤患者在使用该药后获得了有意义的临床获益。Vitrakvi是目前拥有最大数据集和最长随访时间（中位随访时间22.3个月）的TRK抑制剂，证明了一致的高反应率和超过四年的反应持久性，适用于全部年龄和肿瘤类型的（NTRK）基因融合的患者。
此外，Larotrectinib在扩大的汇总数据集中达到75%的总体缓解率和49.3个月的中位缓解持续时间，该数据集包括206例可评估的成人和儿童TRK融合肿瘤患者，此类肿瘤在NTRK基因与另一个不相关的基因融合时发生，涉及21种不同的肿瘤类型，不区分年龄，中位随访时间为22.3月的更长随访期。
在肿瘤特异性分析中，larotrectinib在肺癌和原发性中枢神经系统（CNS）TRK融合癌患者中表现出快速和持久的反应，以及长时间的疾病控制。
“我们观察到大多数患者，只要存在NTRK基因融合，包括那些中枢神经系统肿瘤患者，都能够从larotrectinib中获益。”MD安德森公司研究性癌症治疗学教授David S. Hong说，“这些结果为全部年龄段和肿瘤类型癌症患者在确诊时进行包括NTRK 1/2/3基因在内的综合基因组检测提供了明确的依据，并为这些患者接受TRK抑制剂的系统治疗提供了有力证据。”
拜耳公司高级副总裁兼肿瘤开发负责人Scott Z. Fields博士表示，Vitrakvi专为治疗TRK融合肿瘤而设计，靶向作用导致这些肿瘤扩散和生长的癌症驱动因子，而非源自身体的哪个部位，代表了治疗成人和儿童TRK融合肿瘤患者的一项有意义的进展。这些数据表明，对于TRK融合肿瘤患者而言，该药是一种有效、可耐受的长期治疗选择。
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