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发现单碱基基因编辑造成大量脱靶并开发出优化解决方法 |
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完成单位：明升官网明升体育app院脑明升体育app与智能技术卓越创新中心/神经明升体育app研究所
CRISPR/Cas9及其衍生工具是广泛应用的新一代基因编辑工具。然而，其脱靶风险一直备受关注，也是阻碍该技术应用于临床的主要瓶颈之一。明升官网明升体育app院脑明升体育app与智能技术卓越创新中心杨辉团队与合作者率先建立了一种名为“GOTI”（Genome-wide Off-target analysis by Two-cell embryo Injection）的新型DNA脱靶检测技术，并使用该技术发现：近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶，因而存在严重的安全风险。
进一步研究将脱靶检测范围扩大至RNA水平，首次证明常用的三种单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶。对其进行突变优化后，研究人员最终获得了能够完全消除RNA脱靶的高精度单碱基编辑工具。
相关成果分别于2019年2月28日、6月10日在线发表于《明升体育app》和《自然》。“GOTI”技术为基因编辑工具的安全性评估带来了新工具，有望成为新的行业检测标准。改造后的单碱基编辑器或可在未来成为一种更加安全、更加精准的基因编辑工具。
单碱基编辑器存在严重DNA和RNA脱靶
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