明升体育·(中国)官方网站 - ios/安卓/手机版app下载

明升体育app下载 - App Store

明升体育app

明升体育手机版


 
作者:张佳欣 来源:科技日报 发布时间:2023/7/5 8:29:11
选择字号:
碱基编辑治疗特殊贫血症显优势

 

明升体育app下载 - App Store

明升体育app

明升体育手机版

科技日报北京7月4日电 (记者张佳欣)通过基因疗法改变血红蛋白基因,或可治愈镰状细胞病(SCD)和β地中海贫血。据3日发表在《自然·遗传学》上的论文,美国圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院博德研究所和哈佛大学明升体育app家使用腺苷碱基编辑器,在SCD患者细胞中重新启动胎儿血红蛋白的表达。与使用CRISPR-Cas9基因组编辑技术相比,该方法能使胎儿血红蛋白的表达水平更高、更稳定且更均匀。

SCD和β地中海贫血是两种常见的危及明升m88的贫血症,困扰着全球数百万人。血红蛋白是编码携带氧气的蛋白分子,成人血红蛋白的一个亚基的基因突变导致了这些疾病。

成人血红蛋白主要在新生儿出生后表达,含有4个蛋白质亚基,即两个β-珠蛋白和两个α-珠蛋白。β-珠蛋白基因的突变会导致镰状细胞病和β地中海贫血。但人类还有另一个血红蛋白亚单位基因,即γ-珠蛋白,它在胎儿发育过程中表达。γ-珠蛋白与α-珠蛋白结合形成胎儿血红蛋白。正常情况下,在出生前后,γ-珠蛋白的表达被关闭,而β-珠蛋白被打开,从胎儿血红蛋白切换到成人血红蛋白。

现在,研究人员找到并优化了有效提高胎儿血红蛋白水平的基因编辑技术。腺苷碱基编辑引入的突变,重新启动γ-珠蛋白基因,从而增加胎儿血红蛋白的产生,这可有效地替代有缺陷的成人血红蛋白的产生。研究发现,在γ-珠蛋白启动子中最有效的位点使用碱基编辑,可实现比CRISPR-Cas9编辑高2—4倍的血红蛋白水平。

圣裘德医院血液科主任米切尔·韦斯明升手机版博士表示,γ-珠蛋白基因是碱基编辑的良好靶点,因为有些非常精确的突变可在新生儿出生后重新激活其表达,这有望成为治疗导致SCD和β地中海贫血的所有突变的强大工具。

变形的血细胞,可以防范疟原虫的入侵,因此相应的基因在蚊子猖獗的地区被保留至今。但这个基因也削弱了携带者的输氧能力。镰状细胞病带来剧烈疼痛;重型地中海贫血患者需要每几周输血一次,且终身服药。随着基因疗法的进步,我们很可能在明升m88早期扭转这种厄运。一旦成功,将是现代明升手机版取得的最大成就之一。

(原标题:超越“基因魔剪”CRISPR-Cas9 碱基编辑治疗特殊贫血症显优势)

 
特别声明:本文转载仅仅是出于传播信息的需要,并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性;如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用,须保留本网站注明的“来源”,并自负版权等法律责任;作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜,请与我们接洽。
 
 打印  发E-mail给: 
    
 
相关手机版 相关论文

图片手机版
>>更多
 
一周手机版排行
 
编辑部推荐博文