科技日报北京1月9日电 （记者张梦然）先导编辑是一种通用的基因编辑形式，可纠正大多数已知的致病基因突变。美国麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的明升体育app家设计了类似病毒的颗粒，以足够高的效率将先导编辑器传递给小鼠细胞，以治疗遗传疾病。该研究成果8日发表在《自然·生物技术》杂志上。
团队采用了他们之前设计的工程病毒样颗粒（eVLP），以携带碱基编辑器。碱基编辑器是另一种在DNA中进行单字母变化的精确基因编辑器。
研究人员此次重新设计了eVLP以及部分先导编辑蛋白和RNA机制。与之前提供碱基编辑器的eVLP相比，新系统将人类细胞中的编辑效率提高了170倍。该团队纠正了遗传导致失明的小鼠模型中的两种致病基因突变，部分恢复了它们的视力。他们还将先导编辑器传送到小鼠大脑，且没有检测到任何脱靶编辑。
该研究的资深作者、哈佛大学教授、梅尔金医疗保健变革技术研究所所长刘如谦表示，这项研究是蛋白质—RNA复合物递送，首次被用于在动物身上实现治疗性的先导编辑。
研究人员改进了先导编辑药物在eVLP中的包装方式，实现了将其与运输载体分离，并将其输送到目标细胞的细胞核中。
研究人员表示，当颗粒形成时，先导编辑器药物必须有效地包装到eVLP中，在目标细胞进入后必须有效地释放出来。所有这些步骤都必须经过精心编排。
团队已在小鼠身上测试了该系统，纠正了小鼠眼睛中的两种不同的基因突变。在两种基因突变发生的情况下，eVLP纠正了高达20%的动物视网膜细胞的突变，部分恢复了它们的视力。
此次研究还表明，装有先导编辑机制的eVLP，可有效编辑活小鼠大脑中的基因，小鼠大脑皮层中近一半接受编辑的细胞，都显示出编辑“痕迹”。
（原标题：病毒样颗粒充当运输载体 先导编辑系统可恢复动物部分视力）
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