来自美国国立卫生研究院下属国家口腔与颅面研究所（NIDCR）的研究人员在人类唾液腺中开展了首次安全性（I期）基因治疗研究，结果显示治疗安全有效，可以帮助慢性口干的癌症幸存者。相关论文发布在美国《国家明升体育app院院刊》（PNAS）杂志上。
研究结果还揭示转移基因Aquaporin-1具有极大的潜力帮助头颈部癌症患者对抗慢性口干。Aquaporin-1编码的一种蛋白天然形成了细胞膜上的孔状通道，在唾液腺细胞分泌唾液进入口腔之时帮助液体移动。
这些初步结果为在唾液腺中开展更多的基因治疗研究扫清了道路。尽管有时遭到忽视，唾液腺是基因治疗的一个理想靶点。它们易进入，一旦导入基因，没有明显的逃逸途径进入血流，不会造成意想不到的后果。
论文的主要作者Bruce Baum博士近期从NIDCR退休，在过去21年里他致力于推动唾液腺基因治疗从基础研究进入临床。Baum说：“你无法想象从1991年匆匆摘记在餐布上的一个想法，随后看到它进入临床试验帮助到人们，是如何实现的。一个明升体育app家还能要求得到比这更好的吗？”
Baum的兴趣是帮助可追溯到上世纪80年代初的头颈部癌症幸存者。当在NIDCR的口干诊所会诊患者时，Baum遇到了许多罹患头颈部癌曾经接受放疗缩小肿瘤的患者。尽管辐射有效地治疗了癌症，也无意地损伤了附近的唾液腺，破坏了它们分泌唾液进入口腔的能力。
Baum说他在那时感到极其的沮丧，因为他无法为大多数患者提供有效的治疗恢复他们口腔中的水分。他们战胜了癌症，但辐射给他们留下永久口干的感觉，降低了他们的生活质量，常常会导致慢性口腔问题，例如吞咽困难、炎症、感染、口臭和疼痛。
在90年代初，随着第一批基因治疗研究进入研究诊所，Baum看到了有所作为的机会。在最初的餐巾程序草图及15年的研究之后，Baum和同事们在动物研究中组建了一个令人注目的明升体育app注册转移Aquaporin-1基因，一旦表达，会在不能渗透的唾液腺细胞中建造出新的水通道，使得水能够通过它们。在经过NIH和美国食品和药物管理局的严格审查后，I期方案启动，并在2008年对第一批患者进行了治疗。
对于11名头颈部癌症幸存者，明升体育app家们直接将Aquaporin-1基因单剂量注射进入了两个唾液腺其中的一个。基因被包装在一个失活的、不复制的腺病毒中。当完整时这些腺病毒可引起普通感冒，但在这种情况下其不能引起感冒。这是基因治疗研究的标准，病毒作为载体或特洛伊木马将基因传递至沿唾液腺分布的细胞。
明升体育app家们发现在研究的头42天，该手机版的整个周期内，五位参与者唾液分泌水平增高，他们的口腔中重新获得湿润的感觉。有6名患者未从基因治疗中获益，但没有人出现严重的副作用。最常见的副作用是对失活腺病毒短暂和相对较小的免疫反应。
Baum说：“是时候来评估传递Aquaporin-1基因的一种不同载体，它将会只造成极小的免疫反应。这些数据为其他明升体育app家们在未来的几年中改善这一初次的尝试充当了垫脚石。未来在唾液腺中应用基因治疗前景是光明的。”（来源：生物通 何嫱）
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